Gen tedavisinde umut veren gelişme!

Ege Üniversitesi (EÜ) Tıp Fakültesi Çocuk Hematoloji Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı, hemofili hastası çocuklarda yapılan klinik ilaç denemesinden olumlu yanıt alındığını bildirdi.

Sağlık Bakanlığından 2 yıl önce İyi Klinik Uygulamalar Uyum Belgesi alarak FAZ 1 aşamasında uluslararası klinik ilaç denemeleri yapabilen tek üniversite hastanesi unvanına sahip olduklarını kaydeden Prof. Kavaklı, kan hastalıkları alanında yüksek teknoloji ürünü ilaçları 25-30 gönüllü çocuk ve ebeveyn katılımıyla denediklerini ve olumlu yanıt aldıklarını anlattı.

Klinik ilaç denemelerinin tamamen iyileşmeyi sağlamadığını ancak ilaç kullanımını azalttığını ve hemofili hastası çocukların hayat kalitesini yükselttiğini dile getiren Kaan Kavaklı, doğumsal kan hastalıklarının ancak gen tedavisi ile tamamen iyileşebileceğini belirtti. Gen tedavisi için yeterli uzman ekibe sahip olduklarını anlatan Prof. Dr. Kavaklı, ABD ve İngilteredeki gen tedavi merkezleriyle ortak proje yürüttüklerini kaydetti.

İLK ETAPTA 4 ÇOCUK ABDYE GÖNDERİLECEK

Gen tedavisinin önce ABD ve İngilterede başladığını anlatan Prof. Kavaklı Bizim hastalarımız da ABDye gidecek. Hastalarımızın Sağlık Bakanlığı izin ile vize işlemleri devam ediyor dedi.

ABDdeki gen tedavisinin ardından hastaların Türkiyeye döneceğini aktaran Kaan Kavaklı, süreci şöyle özetledi:

Tedavinin ardından Ege Üniversitesi olarak izleme yapacağız. Bir sonraki aşamada gen tedavisini burada yapacak duruma geleceğiz. Bu, çok yeni bir çalışma. ABD ve İngiltere dışında uygulanamıyor. Biz gen tedavisi için materyali istedik, çünkü yapacak durumdayız. Ancak henüz ilacın yurt dışına verilmiyor. İlk etapta tabip yapacağız sonra biz uygulayacağız. Bu aşama 1-2 yılı bulacak.

Gen tedavisinin tek doz ilaçla tamamen iyileşme sağlayacağını vurgulayan Kaan Kavaklı, Bu tedaviyi Ege Üniversitesinde yapmak üzere kendimizi konumlandırdık. Belgemizi aldık. Tüm tedaviyi burada yapma bilgi ve birikimimiz var dedi.

HEMOFİLİDE OLUMLU YANIT ALMIŞLARDI

EÜ, ABD ve Avrupadaki az sayıda merkezde yapılan klinik denemeler kapsamında 15 kişilik profesyonel ekiple uzmanlaştıkları kan hastalıkları alanında uluslararası projelere katılıyor. Yüksek teknoloji ürünü ilaçları 25-30 gönüllü çocuk ve ebeveyn katılımıyla deneyen ekip, hemofili hastası çocuklarda yapılan klinik ilaç denemesinden olumlu yanıt almıştı. Çalışmalar sonucu hemofili hastalarının haftada 3-4 kez kullanması gereken ilaç periyodu 1-2ye düşürülmüş, hasta çocukların yaşam refahı yükseltilmişti.

AA